부작용 없고 기억력 향상시켜… 혁신치료제 개발 기대
■사업화 유망 히든테크
(39) 치매 치료 표적물질
서울대 정용근 교수팀
국내 연구진이 새로운 치매 치료 표적물질을 발굴해 세계적인 혁신 치료제 개발의 가능성을 열었다.
정용근 서울대 생명과학부 교수팀은 치매 원인 물질인 '타우 단백질'을 제어하는 새로운 표적물질을 발굴해 이를 활용한 치매 치료제 개발을 추진하고 있다.
치매를 일으키는 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병은 인구 고령화에 따라 환자가 급속히 증가하고 있지만 아직 완벽한 치료제가 없는 상황이다. 한국보건산업진흥원 '치매 연구·개발 조사 분석 보고서'에 따르면 지난 1997∼2011년 세계적으로 101개 치매치료제 개발이 진행됐지만, 증상을 일시적으로 완화하는 치료제 4종만 미 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.
알츠하이머를 일으키는 원인은 아직 명확히 밝혀지지 않았지만, 가장 유력한 이론은 뇌 속 신경 독성물질인 '베타아밀로이드 단백질'이 쌓여 신경세포를 파괴한다는 것이었다. 이 때문에 여러 다국적 제약사들이 베타아밀로이드 단백질의 과도한 생성을 막는 치료제를 개발해 왔지만, 임상시험에서 유용성을 검증하지 못하거나 부작용이 심해 모두 실패했다.
막대한 연구개발비를 투자한 치료제들이 실패하자 최근 과학계에는 베타아밀로이드가 아닌 또 다른 치매 유발 원인 물질인 '타우 단백질'에 더 주목해야 한다는 견해가 나오고 있다. 이 물질은 뇌 신경세포 안에서 엉키면서 기억력을 담당하는 세포를 파괴하는 것으로 알려져 있다.
지금까지 발견된 타우 단백질을 제어하기 위한 표적 물질들은 독성 문제로 치료제로 개발하기에 한계가 있었다. 하지만 정 교수팀이 발굴한 표적물질은 동물실험 결과 부작용 없을 뿐만 아니라 기억력을 오히려 향상시키는 것으로 나타나 치료제로 개발할 경우 '퍼스트 인 클래스(first-in-class)' 신약이 될 수 있을 것으로 연구팀은 기대하고 있다.
정 교수팀은 미래창조과학부와 연구성과실용화진흥원의 연구성과 사업화 지원사업의 지원을 받아 타우 단백질을 제어하는 선도물질을 확보해 기술이전을 통한 사업화에 나설 계획이다.
정 교수는 "치매 치료제 개발을 위한 표적 물질 원천기술을 확보해 치매 치료제를 개발하려는 세계 시장에서 표적 소유권 권리행사를 할 수 있게 됐다"며 "타우 단백질을 제어하는 화합물이나 항체 등을 발굴해 치료제로 개발하면 치매 치료제 시장에 직접 진입도 가능할 것"이라고 설명했다.
남도영기자 namdo0@
(39) 치매 치료 표적물질
서울대 정용근 교수팀
국내 연구진이 새로운 치매 치료 표적물질을 발굴해 세계적인 혁신 치료제 개발의 가능성을 열었다.
정용근 서울대 생명과학부 교수팀은 치매 원인 물질인 '타우 단백질'을 제어하는 새로운 표적물질을 발굴해 이를 활용한 치매 치료제 개발을 추진하고 있다.
치매를 일으키는 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병은 인구 고령화에 따라 환자가 급속히 증가하고 있지만 아직 완벽한 치료제가 없는 상황이다. 한국보건산업진흥원 '치매 연구·개발 조사 분석 보고서'에 따르면 지난 1997∼2011년 세계적으로 101개 치매치료제 개발이 진행됐지만, 증상을 일시적으로 완화하는 치료제 4종만 미 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.
알츠하이머를 일으키는 원인은 아직 명확히 밝혀지지 않았지만, 가장 유력한 이론은 뇌 속 신경 독성물질인 '베타아밀로이드 단백질'이 쌓여 신경세포를 파괴한다는 것이었다. 이 때문에 여러 다국적 제약사들이 베타아밀로이드 단백질의 과도한 생성을 막는 치료제를 개발해 왔지만, 임상시험에서 유용성을 검증하지 못하거나 부작용이 심해 모두 실패했다.
막대한 연구개발비를 투자한 치료제들이 실패하자 최근 과학계에는 베타아밀로이드가 아닌 또 다른 치매 유발 원인 물질인 '타우 단백질'에 더 주목해야 한다는 견해가 나오고 있다. 이 물질은 뇌 신경세포 안에서 엉키면서 기억력을 담당하는 세포를 파괴하는 것으로 알려져 있다.
지금까지 발견된 타우 단백질을 제어하기 위한 표적 물질들은 독성 문제로 치료제로 개발하기에 한계가 있었다. 하지만 정 교수팀이 발굴한 표적물질은 동물실험 결과 부작용 없을 뿐만 아니라 기억력을 오히려 향상시키는 것으로 나타나 치료제로 개발할 경우 '퍼스트 인 클래스(first-in-class)' 신약이 될 수 있을 것으로 연구팀은 기대하고 있다.
정 교수팀은 미래창조과학부와 연구성과실용화진흥원의 연구성과 사업화 지원사업의 지원을 받아 타우 단백질을 제어하는 선도물질을 확보해 기술이전을 통한 사업화에 나설 계획이다.
정 교수는 "치매 치료제 개발을 위한 표적 물질 원천기술을 확보해 치매 치료제를 개발하려는 세계 시장에서 표적 소유권 권리행사를 할 수 있게 됐다"며 "타우 단백질을 제어하는 화합물이나 항체 등을 발굴해 치료제로 개발하면 치매 치료제 시장에 직접 진입도 가능할 것"이라고 설명했다.
남도영기자 namdo0@
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