인류의 생명 구하는 '혁신 신약'… 개발·평가·시판 등 지원
약리적 실험·임상자료 근거로 선정
지정 의약품은 FDA와 상호작용
임상·허가 등 중요사항 직접 논의
약리적 실험·임상자료 근거로 선정
지정 의약품은 FDA와 상호작용
임상·허가 등 중요사항 직접 논의
![[알아봅시다] FDA 허가 심사 제도 패스트 트랙](http://contents.dt.co.kr/images/201803/2018030502103476029001[1].jpg "[알아봅시다] FDA 허가 심사 제도 패스트 트랙")
전 세계 제약·바이오 회사들은 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 성공적으로 제품을 허가받아 출시하기를 바라고 있습니다. KOTRA에 따르면 2016년 기준 미국 의약품 시장은 총 4500억달러 규모로 전 세계 시장의 40%를 차지하고 있습니다. 그러나 미국 식품의약국(FDA)은 까다로운 기준을 적용하며 의약품 허가를 내주고 있어, 미국 시장에서 제품을 출시하는 것은 쉬운 일이 아닙니다. 이 같은 상황에서 FDA의 허가 심사 제도 중 '패스트 트랙(Fast track)'은 미국에서 의약품을 출시하는 가장 빠른 방법 중 하나로 손꼽히고 있습니다.
전 세계 제약·바이오 회사들은 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 성공적으로 제품을 허가받아 출시하기를 바라고 있습니다. KOTRA에 따르면 2016년 기준 미국 의약품 시장은 총 4500억달러 규모로 전 세계 시장의 40%를 차지하고 있습니다. 그러나 미국 식품의약국(FDA)은 까다로운 기준을 적용하며 의약품 허가를 내주고 있어, 미국 시장에서 제품을 출시하는 것은 쉬운 일이 아닙니다. 이 같은 상황에서 FDA의 허가 심사 제도 중 '패스트 트랙(Fast track)'은 미국에서 의약품을 출시하는 가장 빠른 방법 중 하나로 손꼽히고 있습니다.◇생명 구하는 '혁신신약' 신속 허가=패스트 트랙은 지난 1988년 에이즈 발병에 대한 위기감이 절정에 달했을 때 FDA가 발의한 프로그램입니다.
중증 또는 생명을 위협하는 질환에 적용하기 위한 새로운 치료법의 개발, 평가 및 시판의 촉진을 목표로 제정됐습니다. 패스트 트랙에 지정된 의약품 개발사는 FDA와 긴밀한 상호작용을 할 수 있습니다. 임상 설계에 대한 상담 요청, 허가 획득 자료에 대한 조언 청취, 허가 자료 구성 등 중요 사안들에 대해 FDA와 직접 논의할 수 있고, 임상자료에 대해 FDA가 결정하면 허가 자료를 동시에 제출하지 않고 단계적으로 제출하는 '롤링 리뷰(Rolling review)' 기회도 얻을 수 있습니다.
임상 1상 결과를 바탕으로 임상 2상을 설계할 때 FDA에 상담을 요청할 수 있고, 때로는 일반적인 3상 임상시험 없이 단일 2상 임상시험을 근거로 시판허가를 받을 수도 있습니다. 이 경우 시판 후 추가적인 임상이 요구되기도 합니다.
지정 대상은 개발 과정의 단계와 잠재적인 가능성에 따라 다릅니다. 개발 초기의 경우 비임상 자료, 작용 기전에 대한 근거, 약리적인 실험 자료만 갖고도 충분한 근거 정보로 활용할 수 있지만, 후기 개발단계에서는 사전에 수행한 임상시험 자료에 근거해 지정이 이뤄질 수 있습니다.
패스트 트랙 프로그램에 대한 신청 및 지정은 2012년 이후로 꾸준히 늘어 2015년 처음 100건을 넘어섰습니다. 지정 성공률은 평균 69.8% 수준으로 높은 수준을 보였으며, 최근 3년 동안은 80%에 가까운 77.2% 성공률을 보이고 있습니다. 전체 허가 신약 대비 패스트 트랙을 통해 허가된 제품의 비율도 전체의 30%를 넘어서고 있습니다.
'에이즈 퇴치를 위한 대통령 긴급대책(PEPFAR)'에 따라 30개의 HIV 치료제가 집중적으로 개발된 2005년부터 2010년의 상황을 감안해도 패스트 트랙을 통한 신약의 출시는 점차 증가하고 있습니다.
◇패스트 트랙 지정에 불확실성 해소…주가도 급등=패스트 트랙 지정은 증권 시장에서도 호재로 작용하고 있습니다.
지난 2010년 저널 오브 헬스케어 파이낸스가 1994년부터 2004년까지 패스트 트랙 지정 이벤트에 따른 주가 영향을 분석한 결과, 시가총액 평균 6100만달러 기업은 평균 21.92% 초과 수익률을, 시가총액 평균 39억 6500만달러 기업은 평균 1.05% 초과 수익률을 냈습니다. 당시 애널리스트의 59.8%가 예상 매출을 상향 조정하기도 했습니다. 패스트 트랙 지정이 불확실성의 해소에 기여하기 때문입니다.
지난 2월 12일 국내 신약개발 전문업체 레고켐바이오는 다제내성 결핵신약 '델파졸리드(LCB01-0371)'가 미국 FDA로부터 패스트 트랙 의약품에 지정됐다고 발표했습니다. 다제내성 결핵은 미충족 의학적 수요가 강한 질환으로 향후 허가 시 우선심사권(Priority review voucher)을 받을 것으로 기대됩니다. 지난 2016년 5월에는 바이로메드가 VM202를 루게릭병(ALS)에 적용하는 방법으로 패스트 트랙 지정을 받았습니다. 미국에서 2014년 6월 허가받은 동아에스티의 슈퍼박테리아 감염에 대한 항생제 '시벡스트로'도 지난 2013년 10월 패스트 트랙 지정으로 주목을 받았습니다.
◇빠른 허가를 위한 또 다른 방법 '혁신 치료제' 지정=FDA는 첨단 분야의 의약품 개발을 촉진하기 위해 패스트 트랙과 별도로 2012년부터 '브레이크쓰루 테라피(Breakthrough Therapy)' 제도를 운영하고 있습니다. 치료가 제한적인 중증질환에 적용되는 것으로 기존 치료제보다 유효성이나 안전성의 개선이 눈에 띄는 의약품에 대해 빠르게 허가받을 수 있도록 혜택을 제공하는 것입니다. 실질적인 개선에 대한 초기적인 증거가 임상연구에서 나와야 한다는 점에서, 치료개선 효과에 대한 기전적 개연성만으로 지정이 가능한 패스트 트랙과는 차이를 보이고 있습니다.
브레이크쓰루 테라피로 지정을 받으면 FDA는 개발단계 협의 및 평가 과정에서 시간적인 절감 노력 방안을 모색하고, 이를 통해 개발사는 시간과 비용을 절약할 수 있습니다. 혁신적인 치료제의 빠른 출시로 환자들도 혜택을 볼 수 있습니다.
김지섭기자 cloud50@
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