엑소코바이오는 SCI급 국제학술지인 International Journal of Molecular Sciences에 발표한 이번 논문에서 아직 치료제가 없는 급성 신부전에 대한 신약 개발 가능성을 확인하는 수확을 냈다.
논문에 따르면 ExoSCRT™ 엑소좀 표면 단백질을 분석한 결과, 줄기세포가 손상된 신장으로 유도되게 하는 'CD44'라는 특정분자가 엑소좀 표면에도 상당히 발현돼 있는 것으로 나타났다.
줄기세포 엑소좀이 손상된 신장으로 타겟팅되는 현상은 이미 타 연구진에 의해 보고된 바 있다. 하지만 그 이유는 제대로 알려져 있지 않은 상황에서 엑소코바이오의 연구를 통해 ExoSCRT™ 엑소좀이 CD44를 매개로 손상된 신장으로 타게팅될 수 있는 근거가 확인된 것이다.
그동안 엑소좀 분야의 최대 난관은 '대량 생산 공정'이었다. 고순도·고효능 엑소좀을 상업적으로 의미있는 원가 수준에서 생산하는 것이 관건이었던 것이다.
신약업계 관계자는 "바이오 신약으로 개발되기 위해서는 일관된 품질과 적정한 원가를 보장하는 GMP(Good Manufacturing Practice) 제조 프로세스에 부합하는 공정 개발이 핵심"이라며 "현재 대부분의 엑소좀 연구는 '초고속원심분리'라는 방법으로 엑소좀을 분리하고 있다. 하지만 이 방법은 생산량, 순도, 원가, GMP 기준에서 부적합한 방법이다. 엑소코바이오의 논문이 주목받는 이유도 여기에 있다"고 평가했다.
엑소코바이오는 지난 3년간 접선흐름여과(TFF, Tangential Flow Filtration) 기술 및 줄기세포 배양 기술을 업그레이드해 2017년 대비 약 50배 이상의 생산 스케일을 확보하고, 이를 ExoSCRT™ 기술로 명명했다.
또한 이번 연구에서는 ExoSCRT™ 기술로 생산된 줄기세포 엑소좀을 이용하여 급성 신부전 동물 모델에 적용해 그 효능을 검증했다. 그 결과 △ExoSCRT™ 공정에서 줄기세포 및 엑소좀의 품질이 일관되게 유지되었고, △최종 정제된 엑소좀의 생산성과 순도, 그리고 불순물 제거 등이 의약품 수준으로 확인됐다. △또 급성 신부전 동물 모델에 적용할 경우, 생존율을 최대 50%까지 증가시키고, 생체 독성 유발 물질들을 감소시키는 것으로 관찰됐다.
엑소코바이오 이용원 연구소장은 "이번 연구를 통해 급성 신부전에 대한 신약 개발 가능성을 확인한 것이 최대 수확"이라며 "상업적인 성공을 위해 지난 3년간 약 100억 원을 투자하여 엑소좀 생산 공정을 50배까지 증가시켰으며, 2021년 150억 원을 투자하여 엑소좀 GMP 공장을 구축하면, 약 300배까지 생산 스케일이 증가할 것으로 전망된다. 이 경우, 기존 세포 치료제의 시장성을 훨씬 뛰어 넘는 상업적 성공이 기대된다"고 전했다.
해당 연구의 저자로 참여한 미국의 저명한 줄기세포 임상 연구자인 랜디 밀러 박사는 "이번 논문은 재생의학 분야의 랜드마크 연구이며, 향후 많은 새로운 임상 연구로 이어지는 큰 가교 역할을 할 것이다"라고 평가했다.
성승제기자 bank@dt.co.kr
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