강스템바이오텍은 지난 15일 줄기세포 기반 융복합제제 골관절염 치료제 '퓨어스템-오에이 키트주'의 임상 1·2a상을 위한 계획을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 16일 밝혔다.
퓨어스템-오에이 키트주는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질을 함께 투여하는 융복합제제로, 세계 최초 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)를 목표로 하고 있다. 특히, 수술 없이 무릎관절강 내 주사 1회 투약만으로도 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직 재생에 직접적으로 기여함으로써 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있다.
이번 임상시험은 ICRS(International Cartilage Repair Society, 연골결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자를 대상으로, 무릎관절강 내 퓨어스템-오에이 키트주를 단회투여한 후 안전성 확보와 연골재생을 포함한 구조적 개선 및 통증관리의 유효성을 탐색한다.
임상 1상에서는 최대 18명의 골관절염 환자에게 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인할 예정이다. 임상 2a상은 총 50명의 골관절염 환자에게 안전성이 확인된 두 시험약 용량군의 6개월간 유효성을 위약군과 비교한다. 또한, 장기추적조사와 연계해 12개월 시점에서의 유효성도 탐색할 계획이다
강스템바이오텍은 염소를 모델로 한 대동물시험에서 염증억제, 연골조직 및 반월판 부위 재생 등의 결과를 확보해 관절 통증완화와 함께 구조적 변형을 억제하거나 개선시킬 수 있는 치료제의개발 가능성을 시사한 바 있다. 또한, 해당시험에서 투여된 세포가 재생조직 내에 6개월까지 잔존함을 확인해 퓨어스템-오에이 키트주의 차별화된 효능을 과학적으로 입증했다.
나종천 강스템바이오텍 대표는 "이미 국내를 비롯한 일본, 유럽에서 골관절염 치료제 관련 기술을 인정받아 특허를 취득해 향후 글로벌 사업화 및 기술이전을 위한 준비도 진행되고 있다"고 말했다.
