연구소의 뇌종양 전문 연구자 데이비드 지글러 박사와 물질이전 계약(MTA)을 체결했다고 12일 밝혔다.
이번 계약은 희귀질환인 소아 뇌종양 유래 환자 샘플에서 파로스아이바이오의 파이프라인 2종, 방사선 민감제 PHI-101-RS와 Pan-RAF 변이 저해제 PHI-501의 효능을 검증 연구하기 위한 목적으로 진행됐다.
PHI-101은 불응 및 재발성 급성 골수성 백혈병 치료제다. 현재 국내와 호주에서 다국적 임상 1상을 수행 중이다. 최근 미세잔존질환(MRD) 치료제로도 연구자 주도 글로벌 임상이 확정돼 개발 과정이 순항하고 있는 물질이다.
PHI-101은 방사선 치료에서 중요한 DNA 손상복구 매커니즘에 관여하는 CHK2 저해제다. 방사선 민감제(PHI-101-RS)로도 적응증을 확장해 임상개발을 준비 중이다.
호주 소아암 연구소와 데이비드 지글러 박사는 PHI-101-RS가 소아 중증질환인 산재적 내재성 뇌교종(DIPG)에서 CHK2 저해제로서의 효능을 연구할 계획이다. DIPG는 주로 5세~10세 사이 소아의 뇌간에서 발생하는 불치성 뇌종양이다. 균형감각 이상, 두통, 마비를 일으킨다.
이 질환은 아직까지 적절한 치료법이 없다. 환자의 90%가 진단 후 24개월 이내에 사망하고, 5년 이상 생존할 확률이 1% 미만에 불과한 것으로 알려졌다.
DIPG 환자는 대개 종양이 뇌간에 위치하기 때문에 수술적 치료가 불가능해 주로 방사선 치료에 의존한다. 연구진은 이번 중개연구를 통해 DIPG에 대한 PHI-101-RS의 단독 요법 투여 시 효능과 방사선 민감제로서의 효능을 각각 검증할 계획이다.
연구진은 BRAF V600E 변이를 가진 소아 고등급 신경교종(HGGs)에 대한 PHI-501의 효능을 검증하는 중개연구도 진행한다. PHI-501은 파로스아이바이오가 난치성 고형암 치료제로 개발 중인 물질이다. 올해 내 전임상 시험을 마무리한 후, 임상 1상을 위한 임상시험계획 승인신청(IND)을 준비하고 있다.
HGGs 소아 환자는 일반적으로 치료가 어려운 뇌종양으로 알려져 있으며, 발견된 몇 안 되는 치료 표적 중 하나가 BRAF 변이다. 그동안 BRAF V600E 돌연변이를 보유한 HGGs 환자는 BRAF 또는 MEK 저해제 등 기존 치료제들에 대해 약물 내성이 생겨 치료가 어려웠다. 연구진은 파로스아이바이오의 PHI-501이 암세포를 생성하고 성장시키는 Pan-RAF와 DDRs를 이중 표적하는 저해제로 현재 전임상 단계에 있는 만큼 이번 연구를 통해 기존 치료제에 대한 내성 극복 등의 효능을 검증할 계획이다.
이미선기자 already@dt.co.kr
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