안발셀은 재발성, 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 CAR-T 치료제다. 지난 24일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 공고될 예정이다.
희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 식약처는 2013년부터 개발단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해왔다.
개발단계 희귀의약품은 희귀의약품 지정에 관한 규정 고시 제2조에 따라 국내 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자 수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 의미한다.
희귀의약품에 지정 시 △품목허가 유효기간 10년 연장 △자료 보호 기간 10년 보장 △급여 등재 등 여러 혜택을 받는다.
안발셀은 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 약효와 우수한 안전성을 입증했다. 현재 식약처의 첨단바이오의약품 신속처리제도, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 2호 대상 약제로 선정돼 내년 중 출시를 앞두고 있다. 말기 혈액암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.
김건수 큐로셀 대표는 "안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 CAR-T 치료제"라며 "이번 개발단계 희귀의약품 지정에 이어, 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
이미선기자 already@dt.co.kr
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