제일약품 자회사 온코닉테라퓨틱스(이하 온코닉)가 자사 항암신약 후보물질 '네수파립'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암·위식도접합부암 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 18일 밝혔다.
미국 FDA 희귀의약품으로 지정된 신약은 △신속 심사 △조건부 승인 △신약허가 검토 수수료 면제 △연구개발 보조금 지원 △시장 독점권 연장 등 혜택을 받을 수 있어 상대적으로 신속한 개발과 상업화가 가능하다. 앞서 네수파립은 2021년 췌장암 치료제로 미국 FDA와 국내 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 신규 희귀의약품 지정승인으로 온코닉은 위암과 위식도접합부암 치료제 개발분야에서도 신약 가능성을 인정받게 됐다.
네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 탄키라제를 동시 억제하는 이중 저해 기전의 차세대 합성치사 표적항암제다. PARP는 세포의 데옥시리보핵산(DNA) 손상을 복구하는 효소로, 암세포 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포 사멸을 유도할 수 있다. 탄키라제는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 윈트/베타(Wnt/β)-카테닌 신호 경로를 조절하는 효소다. 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다. 온코닉은 이러한 이중 저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암 효과를 강화하고, 기존 PARP저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘할 수 있을 것으로 보고 있다.
온코닉 관계자는 "동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것"이라며"치료 선택권이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
온코닉은 기존 미국 FDA 희귀의약품으로 승인받은 췌장암 적응증에 대해 임상1b·2상을, 키트루다 병용으로는 자궁내막암 연구자 임상 2상을 진행 중이다. 오는 4월 미국암연구학회(AACR)에서 네수파립 연구성과가 발표될 예정이다. 강민성기자 kms@dt.co.kr
