키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 개발 기업 큐로셀은 스위스 루가노에서 열린 제18회 국제림프종학회(ICML 2025)에서 CD19 표적 CAR-T 치료제 '안발셀'의 임상 2상 최종 결과를 발표했다고 22일 밝혔다.
이번 임상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 환자가 대상이다. 국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행된 다기관, 단일군 임상 2상이다. 안발셀의 안전성과 유효성을 평가하는 데 목적을 뒀다.
이번 임상 2상에선 총 79명의 환자가 안발셀을 투여받았다. 이 중 75.3%(55명)는 객관적 반응률을, 67.1%(53명)는 완전관해를 기록했다. 중앙값 추적 관찰 기간은 8.5개월이다.
장기 추적 관찰 결과 12개월 및 18개월 무진행 생존율은 각각 41.1%, 35.2%, 전체 생존율은 66.6%, 57.3%로 나타났다. 중앙값 무진행 생존기간은 6개월로 확인됐다. 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아 임상에서의 무진행 생존기간은 2.9개월이다.
안전성 프로파일도 우수한 수준을 보였다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성은 3.8%에서 나타났다. 4등급 이상 중증 CRS는 발생하지 않았다.
이번 발표에는 CAR-T 세포의 면역표현형 차이에 대한 분석 결과도 포함됐다. 연구진은 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군을 장기 반응자로 정의하고, 비반응자군과 비교 분석했다.
그 결과 장기 반응자군에서는 면역관문수용체인 PD-1 및 TIGIT 발현이 유의미하게 낮았다. 이는 CAR-T 세포의 항종양 기능 유지 및 치료 반응성과 밀접한 관련이 있는 핵심 바이오마커로 확인됐다.
김건수 큐로셀 대표는 "국내 환자에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 식약처와 긴밀히 협의할 것"이라며 "조속한 품목허가를 통해 국내 CAR-T 치료제 개발의 성공 사례를 만들고자 한다"고 말했다.
큐로셀은 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목허가 심사를 진행 중이다. 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 안발셀은 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 전망이다.이미선기자 already@dt.co.kr
큐로셀 관계자가 ICML 2025에서 '안발셀' 최종 임상 2상 결과를 소개하고 있다. 큐로셀 제공.
이번 임상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 환자가 대상이다. 국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행된 다기관, 단일군 임상 2상이다. 안발셀의 안전성과 유효성을 평가하는 데 목적을 뒀다.
이번 임상 2상에선 총 79명의 환자가 안발셀을 투여받았다. 이 중 75.3%(55명)는 객관적 반응률을, 67.1%(53명)는 완전관해를 기록했다. 중앙값 추적 관찰 기간은 8.5개월이다.
장기 추적 관찰 결과 12개월 및 18개월 무진행 생존율은 각각 41.1%, 35.2%, 전체 생존율은 66.6%, 57.3%로 나타났다. 중앙값 무진행 생존기간은 6개월로 확인됐다. 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아 임상에서의 무진행 생존기간은 2.9개월이다.
안전성 프로파일도 우수한 수준을 보였다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성은 3.8%에서 나타났다. 4등급 이상 중증 CRS는 발생하지 않았다.
이번 발표에는 CAR-T 세포의 면역표현형 차이에 대한 분석 결과도 포함됐다. 연구진은 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군을 장기 반응자로 정의하고, 비반응자군과 비교 분석했다.
그 결과 장기 반응자군에서는 면역관문수용체인 PD-1 및 TIGIT 발현이 유의미하게 낮았다. 이는 CAR-T 세포의 항종양 기능 유지 및 치료 반응성과 밀접한 관련이 있는 핵심 바이오마커로 확인됐다.
김건수 큐로셀 대표는 "국내 환자에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 식약처와 긴밀히 협의할 것"이라며 "조속한 품목허가를 통해 국내 CAR-T 치료제 개발의 성공 사례를 만들고자 한다"고 말했다.
큐로셀은 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목허가 심사를 진행 중이다. 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 안발셀은 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 전망이다.이미선기자 already@dt.co.kr
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